医学のあゆみ 265/5 2018年5月5日号

出版社: 医歯薬出版
発行日: 2018-05-05
分野: 医学一般  >  雑誌
ISSN: 00392359
雑誌名:
特集: 遺伝子治療の新局面
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目次

  • 特集 遺伝子治療の新局面

    【総論】
     ■遺伝子治療の歴史と遺伝子治療の国内外の現状

    【遺伝子導入・改変法・解析法:特徴と作製法,最近の話題】
     ■レトロウイルス,レンチウイルスベクター:特徴と作製法,最近の話題
     ■AAVベクター─開発の歴史と最近の話題
     ■組換えアデノウイルス─特性と最近の話題
     ■がん治療のための腫瘍溶解性ウイルス
       ─腫瘍溶解性ウイルスの種類,特徴,作製法から最近の話題まで
     ■ゲノム編集技術の分子基盤と最近の話題
     ■遺伝子治療を支える次世代シーケンス技術
       ―遺伝子導入部位解析とゲノム編集オフターゲット評価

    【遺伝子治療の対象疾患】
    免疫・代謝・血液疾患
     ■原発性免疫不全症:造血幹細胞を標的とするSCID, WAS, CGDの遺伝子治療
     ■先天代謝異常症におけるex vivo遺伝子治療の現状と展望
       ─ライソゾーム病,ペルオキシソーム病の中枢神経症状に対する治療法の開発
     ■AAVベクターによる血友病遺伝子治療の現状と展望
       ─臨床試験における成功から実用化に向けた取組みへ
    悪性腫瘍
     ■白血病/リンパ腫:CAR-T遺伝子治療の現状
     ■固形がん:TCR改変T細胞遺伝子治療の現状
     ■食道がんに対する放射線併用ウイルス療法の臨床開発の現状
     ■前立腺癌(Ad-REIC):Ad-REICによる遺伝子治療の現状
    神経疾患
     ■Parkinson病・Alzheimer病:AAVベクターによる遺伝子治療
     ■AADC欠損症に対するAAVベクターを用いた遺伝子治療の現状
     ■遺伝性網膜変性疾患に対する遺伝子治療の現状
     ■筋ジストロフィー(DMD,脊髄性筋萎縮症)
       ─人工核酸およびAAVベクターによる筋ジストロフィー遺伝子治療の現状
    循環器・皮膚
     ■肝細胞増殖因子の多面的効果と遺伝子治療の現状
     ■末梢血管病変:FGF発現センダイウイルスベクターを用いた末梢血管系疾患に対する
       遺伝子治療の現状
     ■表皮水疱症に対する再生医療と遺伝子治療:現状と展望

    【遺伝子治療の開発】
     ■遺伝子治療関連規制の動向─遺伝子治療の規制の概要と指針改正の動向
     ■遺伝子治療製品開発におけるカルタヘナ承認・確認申請
     ■日本における再生医療等製品の価格:どのように設定されるべきか?

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