ムコ多糖症(MPS)II型診療ガイドライン 2019
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目次
- I 酵素補充療法(ERT)と造血幹細胞移植のメリット・デメリット(益と害)について
II 治療に関するクリニカルクエスチョン(CQ)
CQ1 酵素補充療法(ERT)により,歩行障害は改善するか?
CQ2 酵素補充療法(ERT)により,呼吸機能は改善するか?
CQ3 酵素補充療法(ERT)により,生命予後は改善するか?
CQ4-1 酵素補充療法(ERT)により,身長の伸びは改善するか?
CQ4-2 酵素補充療法(ERT)により,関節症状は改善するか?
CQ5-1 酵素補充療法(ERT)により,心機能は改善するか?
CQ5-2 酵素補充療法(ERT)により,心弁膜症の改善や進行予防が可能となるか?
CQ6 酵素補充療法(ERT)により,中枢神経症状の改善や進行予防が可能となるか?
CQ7 造血幹細胞移植により,歩行障害は改善するか?
CQ8 造血幹細胞移植により,呼吸障害の進行は予防できるか?
CQ9 造血幹細胞移植により,生命予後は改善するか?
CQ10-1 造血幹細胞移植により,身長の伸びは改善するか?
CQ10-2 造血幹細胞移植により,関節症状は改善するか?
CQ11-1 造血幹細胞移植により,心機能は改善するか?
CQ11-2 造血幹細胞移植により,心弁膜症の改善や進行予防が可能となるか?
CQ12 造血幹細胞移植により,中枢神経症状の改善や進行予防が可能となるか?