遺伝子医学MOOK(32) 難病研究up-to-date
目次
- 序文
序章：情報共有による難病研究の隘路解消をめざして
第1章 難病の診断と病態解析
1．未診断疾患イニシアチブ
2．エピゲノム
3．ヒトマイクロバイオームデータと病態診断
4．大規模コホート調査とメタボローム解析が明らかにする日本人代謝プロファイル
第2章 難病の病態モデル作製
1．ゼブラフィッシュ
2．患者由来iPS細胞を用いた病態モデル作製
4．小型霊長類マーモセットによる病態モデル
第3章 難病の治療法（総論）
1．遺伝子治療の現状と展望
2．酵素補充療法の現状と今後の展開
3．核酸医薬
4．難治性神経変性疾患における治療開発
～ 疾患特異的iPS細胞を用いた神経疾患モデルの構築と治療薬の開発
5．先天代謝異常症のタンパク質ミスフォールディングに対する治療：
薬理学的シャペロンとタンパク質恒常性制御因子
6．同種造血幹細胞移植
7．再生医療 iPS ES
8．ゲノム編集
第4章 難病の治療法（各論）
1．遺伝子治療
1）慢性肉芽腫症
2）AADC欠損症に対する遺伝子治療
2．タンパク質・酵素補充療法
1）ライソゾーム病に対する酵素補充療法
2）筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対するHGF
3．核酸医薬
1）デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規核酸医薬品開発をめざして
－エクソン53スキップ薬開発の現状－
2）福山型筋ジストロフィー
4．薬剤の開発：低分子化合物，分子標的薬・抗体医薬
1）肺がんの新しい分子標的薬
2）関節リウマチ
3）脊髄性筋萎縮症（SMA）における新規治療
4）PARP阻害薬開発の現状と展望
5．シャペロン
1）リソソーム病の薬理シャペロン療法
6．移植（骨髄移植，肝移植など
1）副腎白質ジストロフィー（ALD）の造血幹細胞移植
2）先天代謝異常症に対する肝移植
7．再生医療 iPS，ES
1）重症心不全に対する心筋再生治療法の開発
2）iPS細胞を用いた筋萎縮性側索硬化症の疾患モデル
3）ES細胞による再生医療
8．ゲノム編集
1）ゲノム編集
2）疾患モデルマーモセット
9．トピック
1）炎症性腸疾患の治療総論
第5章 難病研究今後の展開
1．次々世代のゲノム解析
2．データシェアリングによる研究促進
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